CDE发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》

2021年2月23日，国家药品监督管理局食品药品审核查验中心官网重磅发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（征求意见稿），这是为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发。药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会等工作，在已有《细胞制品研究与评价技术指导原则》（试行）的基础上，根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认知，本文对《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》中若干个相关问题进行了解读。

为更好引导和促进基因修饰细胞治疗产品开发，药品审评中心通过对行业调研、文献收集和专家咨询讨论会等工作，在已有《细胞制品研究与评价技术指导原则》（试行）的基础上，根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学认知，经中心内部讨论形成《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（试行）征求意见稿，现公开征求意见和建议。

我们诚挚地期待社会各界对征求意见稿提出宝贵意见并及时反馈给我们。征求意见时限为自发布之日起1个月。

国家药品监督管理局药品审评中心
2021年2月23日

一、细胞治疗产品为何物？

细胞治疗产品目前属于非常前沿的产品，细胞治疗产品是指：用于治疗人的疾病，来源、操作和临床试验过程符合伦理要求，按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人体来源的活细胞产品。不适用于输血用的血液成分，已有规定的、未经体外处理的造血干细胞移植，生殖相关细胞，以及由细胞组成的组织、器官类产品等。（来源：《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》）。

基因修饰细胞治疗产品：是指经过基因修饰（如调节、修复、替换、添加或删除等）以改变其生物学特性、拟用于治疗人类疾病的活细胞产品，如基因修饰的免疫细胞（如T细胞、NK细胞、树突状细胞和巨噬细胞等）和基因修饰的干细胞（如造血干细胞、多能诱导干细胞等）等。（来源：《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》）

二、细胞治疗产品政策演变历程知多少？

细胞治疗在治疗癌症、血液病、心血管病、糖尿病、老年痴呆症等方面显示出越来越高的应用价值，细胞治疗产品也日益受到国内外制药企业及各国政府部门的高度关注，但细胞治疗产品的物质组成及作用机制与小分子药物（化药）、大分子生物药物（生物制品）不同，所以传统生产和质量控制方法可能不完全适用于细胞治疗产品，故需根据细胞治疗产品的特点制定相关政策法规，2009年国家卫生部首次将部分免疫细胞治疗纳入第三类医疗技术进行准入管理，十多年来经历了从无到有、从欠缺到不断完善的发展历程。

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