临床试验者讲述：新CAR-T疗法让患多发性骨髓瘤的她康复

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，其肿瘤细胞起源于骨髓中的浆细胞，而浆细胞是B淋巴细胞发育到最终功能阶段的细胞。其特征为骨髓浆细胞异常增生伴有单克隆免疫球蛋白或轻链（M蛋白）过度生成，极少数患者可以是不产生M蛋白的未分泌型MM。多发性骨髓瘤是血液科的常见病和疑难病之一，好发于中老年人，且起病隐匿，85%的患者确诊时已是晚期。就诊时，大部分患者往往有骨痛、贫血、无原因的骨折或感染，泡沫尿，肾功能不全等，约40％-50％的患者伴有病理性骨折，容易出现截瘫和神经根受压的表现，常被当作其他疾病误诊。

在今年三月，第五款CAR-T疗法Abecma(idecabtagene vicleucel)被美国FDA批准上市，适应症是对已接受超过四种早期治疗的复发/顽固性多发性骨髓瘤(R/RMM)成年患者的治疗。这项CAR-T疗法的批准是基于KarMMa第二阶段临床试验的数据。这次临床试验背后，有很多与患者有关的鼓舞人心的故事。现在让我们来看一看——苏珊.沃格特的故事。

家住佛蒙特州69岁的沃伊特是该州第一个通过KarMMa临床试验接受多发性骨髓瘤CART细胞治疗的患者。此CAR-T疗法是由美国著名癌症研究机构DF/BWCC组织进行的多发性骨髓瘤临床试验。沃格特在2018年7月接受治疗后，骨髓瘤得以缓解。她已过了三年，身体还很好。如今，沃格特积极地活着，同时也时常感到自豪，因为她和其他参加实验的病人一起，在接受治疗后，情况有所好转。

年过半百突得肿瘤，病情反复仍要积极面对

沃格特是个精力充沛的女人，经营着一个家庭日托中心，很少生病。但是到了2010年秋天，医生诊断她可能得了支气管炎。在接受治疗后，沃格特出现了严重的症状，在进一步的检查之后，沃格特被诊断为多发性骨髓瘤。

接着，沃格特立即在佛蒙特大学医学中心开始了化疗，最初的治疗使他感觉很好，2011年1月他和他的孙子们一起去滑雪。但滑雪使她肌肉拉伤，并进行了髋部置换手术(多发性骨髓瘤可能在骨髓中形成肿瘤，导致骨骼变弱，增加骨折风险)。经过髋关节置换手术后，她再次接受自体干细胞移植——对于大多数多发性骨髓瘤患者来说，这是一种标准的治疗方法，然后她接受更多的化疗。缓解，复发，治疗，再发性，反复发作的状况让沃格特制定了一个对抗癌症的策略。沃格特解释道：“每次去医院，我都穿上新衣服，穿上新衣服，就像在上班一样。” “我把对付多发性骨髓瘤作为工作了。” 

抓住新的机会——CAR-T免疫疗法

沃格特在佛蒙特州接受治疗5年后，病情仍未得到缓解，医生建议他去美国著名的癌症中DF/BWCC试试。由于该机构正在开发新的CAR-T疗法来治疗多发性骨髓瘤，一个名为KarMMa的临床试验正在进行中。

在2015年，沃格特来到DF/BWCC，并与临床主任JacobLaubach博士见面。此后的三年里，沃格特一直在等待Jacob Laubach医生的电话，希望她能参与这个多发性骨髓瘤的临床试验。

Jacob Laubach博士指出：“CAR-T临床试验的可行性需要相当长的时间和程序才能确定并进行协调。每一次，苏珊都表现出不可思议的决心.”经过CAR-T治疗后，患者的症状完全缓解已经将近3年了。

今年七月，沃格特终于有机会参加这一临床试验，在她丈夫的陪同下，她在中心开始接受CAR-T治疗。

KarMMa临床试验在沃格特和其他127位参与者中获得了成功。经过13个月的治疗后，72%的病人接受了该治疗，癌细胞减少，28%的病人完全缓解，28名完全缓解的病人，包括沃格特在内，大约65%的病人的缓解至少持续了12个月。沃格特说她现在的情况已经好转将近3年了，她的感觉非常好，她对这项试验以及研究者给她CAR-T治疗和康复表示感谢。

Jacob Laubach说："我们将继续与沃格特所在的佛蒙特大学的肿瘤研究组合作，定期对她进行检查，以确保她在接受CAR-T治疗后仍能完全康复"。"CAR-T治疗多发性骨髓瘤的上市标志着骨髓瘤治疗领域迈出了重要的一步，因为该疗法在其他疗法无效时可取得良好、持久的疗效，我们很高兴沃格特能取得如此良好的康复效果。”对沃格特来说，不仅是她自己，还有佛蒙特州以及世界各地的所有其他病人，多发性骨髓瘤都将是她恢复健康的新机会。

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