脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究

项目名称:脐带间充质干细胞神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究
研究医院/机构:大连医科大学附属第一医院
领头人/团队:刘晶教授
团队联系方式:

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项目特点及应用方向:

主要内容

小儿脑性瘫痪是严重危害儿童健康的终身致残性疾病，我国发病率为2.74%，且呈上升趋势，目前尚无根治办法。我国高度重视干细胞治疗脑瘫。2017年4月11日，国家卫计委、食药监局首批备案的“脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究”项目在大连医科大学附属第一医院正式启动，旨在建立以干细胞移植为核心，集医疗、护理、康复、心理等为一体的规范化方案，延长患儿的生存时间，提高患儿生存质量，减轻家庭和社会负担。

大连医科大学附属第一医院干细胞临床研究机构

机构始建于2008年10月，创新性地创立了分区独立，满足最高临床应用标准，集基础研究、临床前研究及临床应用于一体的最短转化距离的设计思路，建立起拥有百级净化干细胞移植手术室的复合功能干细胞临床研究平台。

2016年10月31日中华人民共和国国家卫生和计划生育委员会与食品药品监管总局联合公布首批通过备案的30家干细胞临床研究机构名单，大连医科大学附属第一医院为辽宁省唯一入选单位。2017年1月，国家卫计委、食药监局公布首批6个备案注册项目，准许中国开展干细胞临床研究，机构刘晶教授获准承担目前国内唯一《神经干细胞治疗小儿脑瘫临床研究》项目（CMR-20161129-1003）。 

干细胞临床研究机构基于业已建立的复合GMP标准临床干细胞转化研究平台，建立临床级干细胞制备工艺、质量控制、安评体系；创建基于纳米材料的损伤修复关键技术体系，建立干细胞脊髓损伤修复鸡尾酒护理方案，推出规范化临床研究方案，成立了区域性细胞治疗质量控制中心，建立了完善的质量控制体系，推动干细胞神经损伤修复临床转化进程。

刘晶教授

出诊时间：周四上午；周三下午（特需专家诊）

专家介绍：大连医科大学附属第一医院副院长，教授，博士研究生导师。干细胞临床研究机构主任，大连干细胞与精准医学创新研究院院长。设计并创立了中英再生医学应用研究中心，中心设计方案已经入选elsevier收录权威英文工具书。已获批为“辽宁省干细胞临床应用研究中心”，科技部“国家级干细胞移植与再生医学国际合作基地”，大连市干细胞与再生医学技术工程实验室，大连市细胞治疗质量控制中心，辽宁省卫生厅再生医学与生物治疗重点实验室。2008年加入牛津干细胞研究所。现为国家科学技术进步奖评审专家、国家自然科学基金评审专家、国家留学回国人员启动基金评审专家，国家博士后奖学金评审专家。辽宁省免疫学会第一届转化医学专业委员会副主任委员，辽宁省细胞生物学学会神经再生专业委员会副主任委员。发表学术论文60余篇；获辽宁省科技进步二等奖、中华会科技进步三等奖、大连市科技进步一等奖。培养研究生20余名。主持国家自然科学基金（2项）、国际科技合作重大专项等项目9项，并受邀参与编写Comprehensive Biotechnology。 

 

脑瘫成小儿常见病

脑瘫的主要症状有中枢性运动功能障碍和姿势异常，常常合并有癫痫、智力障碍、行为异常、感觉障碍、听力障碍等。

全球小儿脑瘫的数字是3％-5％，这个数字其实不算低了，在中国，每年都会新增患儿4.5-5万名左右，而且小儿脑瘫在全球范围内尚且没有有效治疗的手段，容易造成终身残疾，治疗所花费的时间和经历还有金钱，都给社会和患儿家庭造成了沉重的负担。

随着科学的进步，干细胞逐渐成为治疗小儿脑瘫的主要手段，而国内干细胞治疗小儿脑瘫尚且处于临床实验的阶段，2017年1月，中国公布首批备案干细胞临床研究的6个项目中，大连医大一院获准承担神经干细胞治疗小儿脑瘫项目，这也是目前国内唯一一个特定儿童重大疾病的干细胞临床研究。

像锦轩这样的患儿在大连医大一院登记在册的有200多名，因此特别希望引进一些干细胞临床项目研究，大连医大一院副院长刘晶教授带领其团队从2017年4月11日，正是启动了中国首个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。

刘晶教授在研讨会上介绍干细胞治疗脑瘫

刘晶教授讲到，该项目进展较顺利，结果积极，初步证明，不同程度上改善了患儿的大运动、精细运动以及精神症状等方面，在精细运动和行走能力方面尤为明显。

刘晶教授在7月24日国家卫健委召开的神经系统疾病干细胞临床研究研讨会上做了示范性干细胞临床研究项目报告，将团队项目的进展进行了介绍。

脑瘫患儿锦轩干细胞治疗经历

锦轩来自福建厦门，锦轩出生后5个月发现头还竖不起来，当地儿童医院检查精神运动发育迟缓，后辗转上海、北京等地，治疗和康复一年多后，并没有太多起色。 

今年年初，锦轩因脑炎，病情进一步加重，无法站立和走路，持续流涎，不能理解问他的问题，也不能配合动作。“医生们说锦轩这种情况，唯一的希望就是干细胞治疗。”锦轩的叔叔经上海、北京的专家推荐，通过原国家卫计委官网公布的首批备案干细胞临床研究项目，最终联系到刘晶团队。 

目前锦轩已完成一个治疗疗程，即3次神经干细胞输注，历时3个月。至于疗效，锦轩的叔叔这样描述，“应该说每一次的变化都不一样，第一次做完之后就可以走路，虽然走得不是很稳。第二次输注完左肢有力，第三次以后左肢力量明显加大。另外之前有明显的流口水的现象，现在已经基本上不流口水。也会有意识地发一些音节出来，发病的时候是没办法的。” 

项目组负责功能评估的李颖、李晓艳等医护人员表示，“目前看治疗效果明显，表现为已经可以独立行走50米以上，能借助围栏自主完成爬楼梯等动作，自主单音节发音，成功摘掉了以往寸步不离的口水巾，能与他人进行简单的情感沟通。” 

刘晶教授与干细胞的不解之缘

刘晶真正和干细胞发生交集是在2007年，时年已经37岁的刘晶赴英国牛津大学做博士后。在做博士后期间，刘晶把干细胞和神经损伤修复联系在一起，“当时做的主要是干细胞技术”。 

2009年，结束在牛津大学的博士后工作后，刘晶回到大医一院。2009年年底，大医一院二部的顶楼，即18楼变身成为了大医一院的干细胞基地。大医一院参照国内外标准，自主设计建设分区独立、满足临床最高标准的一站式组合平台，以最短的距离实现复合功能干细胞临床研究平台。 目前，18楼有2间百级层流手术间、2间专用供人体移植的细胞处理室、1间细胞材料准备室等。刘晶的原则是，其技术人员、临床医生兼有的团队能实现对干细胞治疗的“闭环操作”。

“建立之初的想法是，一定要把我们的平台建成集干细胞的采集、制备、检测、储存、应用为一体的闭环式的体系，在这个体系里头，我不去和企业合作、不去和其他机构合作，既能完成产品，也能完成质量控制。” 刘晶认为，这种“闭环操作”对干细胞治疗临床研究来说至关重要，“风险都在可控范围内。” 

刘晶教授带领团队攻破干细胞技术难题 

刘晶介绍，10年来，团队针对干细胞治疗小儿脑瘫的重大科学问题及关键技术难点，建立了符合国内、国际标准临床级干细胞制备工艺体系、质控体系和安评体系，开发了具有自主知识产权的临床级神经干细胞分离提取、增殖培养、鉴定检测以及冷冻保存等一系列闭环式技术。 此外，在干细胞给药方式方面，刘晶团队研发出神经干细胞贴片复合体鼻腔给药制剂，也就是将神经干细胞负载到贴片载体上，置入鼻腔，实现了无创、反复多次安全给药，“患儿对治疗的耐受性增加，接受度良好”。 刘晶团队还系统开展临床研究，针对适应症选择、细胞数量、治疗方式、风险防范、疗效评估、康复、护理、追踪随诊等方面进行系统性研究，推出干细胞移植治疗小儿标准化临床方案。 

干细胞的产业化需要政府政策扶持

对于实现干细胞产业化，刘晶认为，只有在政府相关政策引导下，面向国家干细胞产业发展需求，整合优势科技、人才资源，建立医疗机构、科研院所和高等学校、干细胞生物科技公司及制药企业联合研究平台，依法依规依程序开展备案干细胞临床研究，不断完善科学的管理措施、行业规范、技术标准，在此基础上，形成成熟的治疗方案，试点先行，逐步有序推开干细胞临床应用。 

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