脂肪间充质干细胞外泌体治疗皮肌炎合并间质性肺炎的临床研究

项目名称:异体人源脂肪间充质干细胞外泌体（haMSC-Exos）治疗 MDA5抗体阳性皮肌炎合并间质性肺炎（ILD）的安全性和有效性的临床研究
研究医院/机构:上海交通大学医学院附属瑞金医院风湿免疫科
领头人/团队:杨程德
团队联系方式:021-64370045-665345

---

---

项目特点及应用方向:

主要内容

研究实施负责（组长）单位：上海交通大学医学院附属瑞金医院 

研究实施负责（组长）单位地址：上海市黄浦区瑞金二路197号 

研究疾病：皮肌炎 

研究目的：

MDA5抗体阳性皮肌炎经常合并快速进展型肺病，6个月死亡率高，目前尚缺乏特效治疗手段。外泌体是天然存在的纳米大小的囊泡，由天然脂质双层组成，具有大量易于与细胞膜相互作用的粘附蛋白。这些囊泡内含有细胞因子、生长因子、信号脂质、mRNA和调节性miRNA。外泌体参与体内短距离或长距离的细胞间通讯、细胞信号传导和细胞或组织的代谢改变，并可影响组织对损伤、感染和疾病的反应。本研究拟评价异体人源脂肪间充质干细胞外泌体（haMSC-Exos）治疗MDA5抗体阳性皮肌炎合并间质性肺炎的安全性和有效性。 

纳入标准：

1.受试患者本人或其家属自愿参加本研究，并签署知情同意书；

2.年龄在18-75岁，男女不限；

3.明确诊断为“MDA5抗体阳性皮肌炎合并间质性肺病（ILD）”。须同时符合以下情况：

a)皮肌炎/无肌病性皮肌炎，参照Bohan-Peter标准或Sontheimer标准，病程小于3个月

b)血清MDA5抗体检测为阳性

c)符合间质性肺病Akira诊断标准：

i.近1月来出现进行性呼吸困难加重

ii.胸部CT提示新发磨玻璃影或结节

iii.存在缺氧表现，血氧分压PaO2下降≥10 mmHg

iv.无明确呼吸道病原学检测结果依据

v.排除肺栓塞，气胸，充血性心力衰竭等

4.未使用过免疫抑制剂（包括但不局限于环磷酰胺、硫唑嘌呤、他克莫司、甲氨蝶呤、来氟米特等）或生物制剂（包括但不局限于利妥昔单抗、英夫利昔单抗、阿达木单抗、依那西普等）。 

排除标准：

1.较为严重的过敏性体质患者；

2.经研究者判断，患有会影响研究效果判断的其他疾病，如未能控制的中重度心脏、肝脏、肾脏等疾病；

3.恶性肿瘤（包括既往或现病）；

4.导致自然通气能力受损的神经肌肉性疾病，包括但不限于，C5或更高位的脊髓损伤、肌萎缩侧索硬化症、格林-巴利综合征和重症肌无力；

5.合并有其他结缔组织疾病；

6.肺移植；

7.骨髓移植；

8.有癫痫病史，需要持续抗惊厥治疗，或过去3年内接受过抗惊厥治疗；

9.预计生存期<30天；

10.肺结核、乙肝、丙肝、艾滋病、梅毒患者与携带者；

11.育龄期女性受试患者正在妊娠、哺乳期或近1年内有孕育打算；

12.据研究者判断，认为受试患者还有不适合参加该研究的其它情况（比如存在降低随访依从性的因素，以及受试患者不接受相关支持性治疗等）。

研究实施时间：从2021-02-01至To 2022-11-29

征募观察对象时间：从2021-02-01至2022-11-29 

上一篇:亲缘供者CAR T细胞联合造血干细胞移植治疗骨髓瘤的临床试验
下一篇:CMV-TCR-T细胞治疗造血干细胞移植后难治性CMV血症的临床研究