CAR-T治疗儿童复发性、难治性神经母细胞瘤的单臂、单中心临床试验研究方案

项目名称:CAR-T治疗儿童复发性、难治性神经母细胞瘤的单臂、单中心临床试验研究方案
研究医院/机构:南京医科大学附属儿童医院
领头人/团队:方拥军
团队联系方式:+86 18951769586

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项目特点及应用方向:

主要内容

研究实施负责（组长）单位：南京医科大学附属儿童医院 

研究实施负责（组长）单位地址：南京市建邺区江东南路8号 

研究疾病：神经母细胞瘤 

研究目的：

评估自体GD2-CAR-T 细胞治疗难治性、复发性的儿童神经母细胞瘤患者的安全性、有效性及持久性。 

纳入标准：

（1） 复发神经母细胞瘤： 经确诊的儿童神经母细胞瘤患者，经过标准治疗缓解后，再次出现病灶。

（2） 难治性神经母细胞瘤：

①经标准方案正规化疗2 个疗程未达缓解的初治患者；

②CR1 后6 个月内复发者（称为早期复发）；

③CR1 后6 个月以后复发但经标准化疗未达缓解者（称为晚期复发）；

④复发2 次或2 次以上者。

（3） 复发、难治神经母细胞瘤，经免疫组化找到表达可干预的靶点（GD2+）可以入组（超过50%的肿瘤细胞至少2+，使用anti-GD2-mAb 14G2a）。

（4） 年龄1～14岁，男女均可。

（5） 体力状况尚好：ECOG评分0-2分。

（6） 体重大于15kg。

（7） 一般要求外周血象基本正常（即白细胞≥4.0x10^9/L，血红蛋白 > 100g/L，血小板计数≥ 50x10^9/L）。

（8） 心、肝、肾功能无明显异常（即心电图基本正常；肾功能：Cr≤2.0×ULN（Upper limit of normal value正常值上限）；肝功能：谷丙转氨酶/谷草转氨酶≤ 2.5×ULN，BIL≤2.0×ULN），机体上没有未愈合的大创伤。

（9） 自愿入组参加，依从性好，能配合试验观察，并签署书面的知情同意书。 

排除标准：

1. 各种类型缺乏GD2+表达的神经母细胞瘤。

2. 器官功能衰竭者；如心脏：Ⅲ级和Ⅳ级；肝脏：达到Child肝功能分级的C级；肾脏：肾功能衰竭及尿毒症期；肺：出现严重的呼吸衰竭症状；脑：意识障碍。

3. 现有严重、不可控制的急性感染，或有化脓性和慢性感染，伤口迁延不愈者。

4. 有器官移植史或异基因造血干细胞移植后有明显移植物抗宿主病（GVHD）的患者。

5. 系统性自身免疫疾病或免疫缺陷病、过敏体质患者。

6. 凝血功能异常和有严重血栓者。

7. 既往30天内参加过其他临床试验或同时参加其他临床试验的患者。

8. 研究者认为患者不宜参加本试验的其他情况。 

研究实施时间：从From2020-04-24至To 2023-12-31

征募观察对象时间：从From2020-12-21至To 2023-12-31 

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